Wat zijn de duurste medicijnen?

Wat zijn de duurste medicijnen?

Zolgensma staat bekend als het duurste medicijn ter wereld, maar lijkt een doorbraak bij de behandeling van de ernstige spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), waarbij de zenuwen langzaam afsterven en spieren steeds verder verlamd raken.

Wat is het duurste medicijn in Nederland?

Een nieuw, genetisch medicijn tegen de dodelijke spierziekte SMA mag in Nederland bijna een miljoen euro per patiënt gaan kosten. Dat is de helft van wat de farmaceut vraagt, maar daarmee zou het medicijn Zolgensma nog altijd het duurste geneesmiddel op de Nederlandse markt worden.

Hoe duur is Zolgensma?

Bovendien staat er een hoge prijs tegenover die nog niet ingeloste belofte: met bijna € 2 miljoen per patiënt is Zolgensma® het duurste geneesmiddel ter wereld.

Wat kost Zolgensma?

Kosten van de behandeling Zolgensma® is een eenmalige behandeling die ruim 1,9 miljoen euro per patiënt kost. In Nederland worden naar schatting per jaar 15 tot 20 kinderen geboren met SMA. Ongeveer de helft van deze kinderen krijgt SMA type 1.

Hoe vaak komt SMA voor?

Symptomen van de spierziekte SMA In Nederland zijn er naar schatting 600-750 mensen met SMA. Van alle baby’s die jaarlijks worden geboren, hebben er ongeveer twintig SMA. Bij SMA worden de spieren steeds zwakker totdat deze uiteindelijk verlamd raken. Ook worden de spieren langzaam dunner.

Hoe werkt Zolgensma?

De werkzame stof in Zolgensma, onasemnogene abeparvovec, bevat een functionele kopie van dit gen. Wanneer het middel wordt geïnjecteerd, gaat het over in de zenuwen van waaruit het het juiste gen levert om voldoende van het eiwit aan te maken en zo de zenuwfunctie te herstellen.

Wat kost Spinraza?

Spinraza is een duur medicijn dat met een ruggenprik wordt toegediend. In de opbouwfase krijgen patiënten vier ruggenprikken in twee maanden en daarna levenslang elke drie maanden één. Spinraza kost nu om en nabij de € 80.000 per injectie.

Wat kost gentherapie?

De gentherapieën kosten tonnen per patiënt. Voor de oogafwijking is één behandeling voldoende, maar die heeft wel een prijskaartje van zo’n 600.000 euro. In mei werd de allereerste gentherapie in Nederland al goedgekeurd: een behandeling tegen lymfeklierkanker. Die behandeling kost zo’n 400.000 euro.

Waarom is Zolgensma zo duur?

Maar waarom is Zolgensma dan zo ongelooflijk duur? Farmaceut Novartis zegt dat het onder andere zo duur is omdat er zoveel ontwikkelings- en innovatiekosten mee gemoeid zijn, maar dat er ook wordt gekeken naar hoeveel een land kán betalen en hoeveel zorgkosten er worden voorkomen met het medicijn.

Kan je genezen van SMA type 1?

Er bestaat geen behandeling die SMA type 1 kan genezen. De behandeling is er op gericht om zo min mogelijk last te hebben van de symptomen en zo goed mogelijk te kunnen omgaan met de symptomen. Centraal in de behandeling van kinderen met deze aandoening staat het behouden van zo veel mogelijk kwaliteit van leven.

Kan je genezen van SMA?

Mensen met SMA worden nu in Nederland behandeld met het medicijn Spinraza®. Toen er nog geen geneesmiddelen waren, overleden kinderen met SMA type 1 voor hun tweede levensjaar. In Nederland zijn er per jaar 8 tot 10 jonge kinderen met SMA type 1 die met Zolgensma® kunnen worden behandeld.

Kan SMA genezen?

Zenuwen en spieren die zijn beschadigd door SMA kunnen door geen enkele behandeling worden hersteld als het te lang duurt voordat de juiste diagnose wordt gesteld. Een zeer vroege diagnose, voordat er symptomen van de ziekte zijn, verbetert de kansen op een normale ontwikkeling van de spierkracht.

Wat doet Zolgensma?

Zolgensma is een geneesmiddel voor gentherapie voor het behandelen van spinale spieratrofie, een ernstige aandoening aan de zenuwen die spierverlies en zwakte veroorzaakt.

Wat doet Spinraza?

Spinraza is een synthetische antisense oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) dat het SMN2- gen in staat stelt om eiwit van volledige lengte te produceren, dat normaal kan werken. Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.

Wat SMA?

Spinale Musculaire Atrofie of Spinale Spieratrofie (SMA) is een erfelijke spierziekte die meestal ontstaat bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Bij SMA is de aansturing van de spieren aangetast. Daardoor zijn de spieren verzwakt.

Hoe oud kan je worden met SMA?

Levensverwachting van de spierziekte SMA Kindjes met SMA type 1 worden zonder behandeling meestal niet ouder dan twee jaar. Ook mensen met SMA type 2 hebben door aantasting van de ademhalingsspieren vaak een beperkte levensverwachting, variërend van vroege kinderjaren tot volwassenheid.