Inhoudsopgave
Wat zijn de gevolgen van gentherapie?
Erfelijke ziektes ontstaan door een fout in een gen (mutatie). Met gentherapie breng je DNA zonder de fout in. Daardoor kunnen de klachten minder worden of stoppen. Dokters kunnen het goede DNA niet los in het lichaam brengen.
Wat is er mis met gentherapie?
Gentherapie is een medische behandeling waarmee je DNA wordt aangepast. Er zijn naar schatting zo’n 7000 tot 8000 zeldzame ziekten, die veelal worden veroorzaakt door een verkeerd gemaakt eiwit, ofwel een genfout. Omdat je je DNA dus van je ouders erft, praten we daarom ook wel over erfelijke ziekten.
Wat is cellulaire gentherapie?
Cel- en gentherapie is te realiseren door afweercellen met een specifieke anti-tumorfunctie te isoleren en te manipuleren voor behandeling (celtherapie) en eventueel genetisch te modificeren om een specifieke anti-tumorfunctie te bewerkstelligen (gentherapie).
Welke rol spelen virussen bij gentherapie?
Het virus injecteert het correcte stukje genetische code in deze cellen zodat zij het ontbrekende eiwit aan gaan maken. Het virus blijft in de lever en kan zich niet vermenigvuldigen en verspreiden in het menselijk lichaam.
Wat is RNA therapie?
Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
Wat doet een gen?
Een gen is een stukje DNA. Elk gen beschrijft de code van een kenmerk, die (mee)bepaalt hoe je er uit ziet, hoe je lichaam werkt of hoe je bent. Er zijn in totaal zo’n 20.000 genen. We weten van maar ongeveer een kwart welke rol ze spelen bij bepaalde aandoeningen.
Kun je genen veranderen?
Epigenetische veranderingen kunnen ontstaan omdat genen door bijvoorbeeld stress, roken of eetgewoontes aan of juist uit worden gezet. Op een gen ligt de informatie om een eiwit aan te maken. Al deze eiwitten hebben een taak in het lichaam. Als een gen actief is, kan eiwit kan zijn werk doen.
Is gentherapie duur?
De gentherapieën kosten tonnen per patiënt. Voor de oogafwijking is één behandeling voldoende, maar die heeft wel een prijskaartje van zo’n 600.000 euro. In mei werd de allereerste gentherapie in Nederland al goedgekeurd: een behandeling tegen lymfeklierkanker. Die behandeling kost zo’n 400.000 euro.
Wat is het verband tussen gentherapie en virussen?
Een mogelijke vorm van gentherapie is het gebruik van conditioneel replicerende adenovirussen. Door mutaties aan te brengen zijn deze virussen dusdanig genetisch veranderd dat zij zich specifiek vermeerderen in tumorcellen en niet in gezonde cellen.
Wat is een gemuteerde gen?
Als de afwijking zich in een gen bevindt, spreekt men van een mutatie. Dit is bijvoorbeeld het geval bij mucoviscidose, waarbij het gen CFTR, dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van een eiwit, gemuteerd is. Dit leidt tot de aanmaak van een niet-werkzaam eiwit met ernstige gevolgen voor de gezondheid.
Wat doet een allel?
Een allel is een bepaalde variant van een gen. Een gen codeert een bepaalde erfelijke eigenschap, waarbij verschillende versies van een gen min of meer verschillende gevolgen kunnen hebben voor die eigenschap van een organisme.